Gentherapie heeft met succes een gevaarlijke erfelijke ziekte genezen

Patiënten uit het eerste onderzoek zullen de komende 15 jaar worden gevolgd, zodat wetenschappers de veiligheid en werkzaamheid van de interventie op de lange termijn kunnen blijven evalueren. Een groter en robuuster dubbelblind, placebogecontroleerd fase II-onderzoek is momenteel aan de gang, met een fase III-onderzoek dat in de tweede helft van 2024 moet beginnen.

Momenteel is de enige goedgekeurde CRISPR-therapie, CASGEVY, voor de behandeling van sikkelcelanemie en bèta-thalassemie. CASGEVY wordt echter ex vivo uitgevoerd, waarbij cellen bij de patiënt worden weggehaald en buiten het lichaam worden bewerkt en vervolgens opnieuw worden ingebracht, terwijl NTLA-2002 in vivo wordt uitgevoerd, direct in het lichaam.